AI如何改变生物医药研发？易可生物亮相2026广州医博会
多组学数据入驻AI制药平台，合作瞄准早期研发效率
2026年9月7日，AI制药公司英矽智能与墨卓生物签署战略合作协议。根据协议，墨卓生物规模化产出的多组学数据将系统性地注入英矽智能Pharma.AI平台的数据仓库，为其生成生物学平台PandaOmics以及最新发布的多智能体驱动虚拟衰老细胞平台（VAC）提供训练、验证与模型迭代支持。
这项合作的核心逻辑并不复杂：AI模型需要高质量数据喂养，而多组学数据——涵盖基因组、转录组、蛋白质组等多层次生物学信息——正是理解细胞行为的基础原料。墨卓生物负责"产粮"，英矽智能负责"用粮"，双方试图在药物研发的早期阶段用计算实验替代部分湿实验，从而压缩从靶点发现到候选药物验证的时间周期。
虚拟细胞：给药物研发装上"飞行模拟器"
要理解这次合作的意义，需要先搞清楚一个概念：虚拟细胞。英矽智能相关负责人用一个类比解释了它与传统实验的关系——飞行模拟器与真实飞机。飞行模拟器利用空气动力学规律和历史飞行数据，在计算机里模拟各种飞行条件下的飞机状态。虚拟细胞采用类似思路，用真实生物学数据建立数学模型，预测细胞受到特定药物干预后可能发生什么。
过去，要了解一种药物作用于靶点后细胞发生了什么变化，研究人员需要把药物加入培养皿中的细胞，等待数小时甚至数天，再用质谱仪或测序仪检测变化。如果想比较同一种药物在不同疾病状态、不同年龄或不同组织环境中的表现，就要反复设置新的实验条件，时间和成本随变量数量指数级增长。虚拟细胞试图把其中大量探索性工作提前放到计算环境中完成——先模拟，再对最有价值的结果进行真实实验验证。
英矽智能已经用其研发的特发性肺纤维化TNIK抑制剂rentosertib做过一次概念验证。模拟结果成功推演了该药物对人体细胞信号通路的具体影响，以及它与治疗特发性肺纤维化之间的潜在关系。不过，需要强调的是，这种机制推演距离直接预测患者用药后的真实疗效仍有很大距离。
为什么是"衰老"细胞？年龄变量的缺席与补位
英矽智能此次发布的虚拟衰老细胞，关键创新在于把"生物学年龄"引入虚拟细胞模型。这是一个被传统药物研发长期忽视的变量。
许多与年龄相关的疾病——阿尔茨海默病、帕金森病、特发性肺纤维化——主要发生在老年人群中。但临床前研究使用的实验动物通常是年轻个体。同一种药物作用于年轻细胞和衰老细胞，分子层面的变化和最终药效可能存在显著差异。这种差异在早期研发阶段被忽略，往往到了临床试验才暴露，是新药失败率居高不下的原因之一。
现有的虚拟细胞模型有一个共同局限：它们更像给细胞拍下一张"照片"，记录细胞在某一时间点的静态状态。但真实细胞是动态的——健康细胞会衰老，正常细胞可能癌变，年轻组织会逐渐脆弱。虚拟衰老细胞试图在这张"照片"之外加入时间维度，以"年轻健康人"作为标准参考，将个体差异建模为相对于该标准的偏离，再叠加药物干预，从分子层面开始向后推演。
简单说，以前的虚拟细胞告诉你"这个药物会激活哪些通路"，虚拟衰老细胞试图回答"同一种药物在40岁和70岁的细���里，激活的通路是否不同"。这种差异对疗效和毒性的预判至关重要。
从"假设生成器"到临床预测：现实差距有多大
英矽智能方面对虚拟细胞的定位非常审慎。相关负责人明确表示，现阶段更适合将虚拟细胞理解为"假设生成器"和"实验压缩器"——它可以帮研究人员生成和筛选大量机制假设，再通过湿实验、动物实验和临床试验逐一验证，从而减少前期盲目的实验方向。但它并不能替代临床试验，也不能直接预测患者用药后的疗效。
原因在于，从单个细胞到一位患者，中间隔着组织、器官、系统等多个层级。一个患者使用药物后的真实疗效，受到不同细胞间相互作用、器官微环境、免疫系统状态以及个体遗传差异等多种因素影响。细胞层面的变化能否转化为整个肺部器官层面的改善，目前仍无法在临床试验前可靠预测。虚拟衰老细胞加入了年龄变量，但距离模拟完整的组织-器官-个体响应链路，还有很长的路。
AI制药的化学端与生物学端：进度不均的行业现实
据公开信息，目前AI在药物研发的化学端——分子设计、结构预测、性质计算——已经取得较多进展。Google DeepMind的AlphaFold解决了蛋白质结构预测问题，众多AI公司也在分子生成和优化方面交出了答卷。但生物学端——即药物作用于靶点后，复杂生物系统如何响应——仍然是更难啃的骨头。
一个分子能和靶点结合，只是药物发挥作用的起点。真正困难的是，击中靶点后下游信号通路如何重塑、是否有补偿性反馈、会不会产生耐药、毒性谱如何分布。这些问题的复杂性远超化学端的对接计算，因为它涉及的不是单个分子的性质，而是一个由成千上万种分子和细胞组成的动态系统的响应。
据业界统计，新药研发的整体成功率长期徘徊在10%左右，而临床试验阶段的失败原因中，有效性不足和安全性问题合计占比超过一半。这恰恰说明，目前的研发体系在预测生物系统响应方面仍有巨大提升空间——虚拟细胞正是瞄准了这个瓶颈。
商业逻辑与风险并存
从商业角度看，英矽智能的策略路径清晰：通过持续引入高质量多组学数据（如本次墨卓生物合作）喂养虚拟细胞模型，提升其在靶点发现和机制预测方面的准确率，进而吸引更多药企客户使用其平台服务或联合开发药物。Pharma.AI平台已经支撑了英矽智能多个自研管线推进到临床阶段，rentosertib更是进入了临床II期试验。
但风险同样不容忽视。虚拟细胞的核心价值取决于预测准确率，而准确率取决于训练数据的覆盖度和质量。多组学数据的标准化、批次效应去除、跨平台整合仍是行业级技术难题。此外，虚拟衰老细胞引入的"生物学年龄"变量本身就是一个模糊概念——如何精确定量一个细胞的衰老状态，目前缺乏统一标准。如果基础变量不够精确，后续推演的可靠性就会打折扣。
更大的挑战来自行业信任度。AI制药概念在2021-2023年经历了一波资本热潮后，市场对"计算能否真正替代实验"的质疑并未消散。据波士顿咨询集团（BCG）2023年发布的分析报告，截至2023年底，全球由AI驱动进入临床试验的药物不足50款，且绝大多数仍处于早期临床阶段。虚拟细胞能否改变这一局面，需要更多临床验证数据来回答。
从飞行模拟器到真正起飞，中间还差一个合格的飞行员和一架经过全面检测的飞机。虚拟衰老细胞是英矽智能向生物学端深水区迈出的一步，方向值得肯定，但到达终点之前，仍需穿越从细胞到器官再到个体的多层迷雾。对于关注AI制药进展的读者来说，这条路径的终点不是"AI取代实验"，而是"AI帮实验去掉大部分错误方向，让每一次真实的试管都花在刀刃上"。
本文由AI辅助生成
